Ein Team von Mass General Brigham hat mithilfe der genetischen Bearbeitung von rAAV erstmals das Gehör alter Mäuse wiederhergestellt. Die Ergebnisse der Arbeit wurden in der Fachzeitschrift Molecular Therapy veröffentlicht.

In der Regel werden den Patienten bei einer genetischen Ursache des Hörverlusts Methoden angeboten, die den Krankheitsverlauf lindern – Hörgeräte und Implantate. Es ist jedoch bisher nicht möglich, diese Erkrankung beim Menschen zu verhindern oder zu heilen. Ein vielversprechender Bereich könnte die genetische Bearbeitung bestimmter Mutationen sein. Bisher konnte die Wirksamkeit der Methode nur bei neugeborenen Tieren mit einem Geburtsfehler nachgewiesen werden.

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Jetzt haben Forscher gezeigt, dass rekombinante Adeno-assoziierte Viren (rAAVs), eine Plattform zur Bereitstellung gesunder Gene mit deaktivierten Viren, auch auf ältere Säugetiere angewendet werden können. Hierzu wurden Modelle alter Mäuse mit einer Mutation verwendet, die dem menschlichen TMPRSS3-Gen entspricht, das zu fortschreitendem Hörverlust führt. Nach der Einführung einer gesunden Variante des Gens durch rAAV zeigten die Probanden eine stetige Erholung des Hörvermögens.

Die Autoren glauben, dass eine rekombinante Adeno-assoziierte Virustherapie in Kombination mit einem Cochlea-Implantat oder allein einen genetisch bedingten Hörverlust behandeln kann. Für die Zukunft sind weitere Forschungsarbeiten geplant, um die Technologie schließlich am Menschen zu testen und in die klinische Praxis einzuführen.